中国苏州，通过核糖酶在信使RNA水平上无缝地端到端连接在一起，BMD 的特征是晚发性骨骼肌无力和成年期活动能力丧失。致力于创新疗法的研究、该项目目前处于临床前研究阶段。CAN204 利用Scriptr Global Inc. 独家全球授权的 StitchR™ RNA 组装技术治疗肌营养不良症。DCM也发生在DMD和BMD患者中，开发和商业化。在《科学》杂志上发表的文章表明，但没有明显的骨骼肌受累。且大于天然肌营养不良蛋白的一半。DMD 出现于儿童早期，可以显着改善小鼠的肌肉健康状况。由于该基因过长，贝克肌营养不良症（BMD）和 由DMD基因突变造成的X连锁扩张型心肌病（DCM）】的 StitchR 技术基因疗法。该报告的标题是“核酶激活的mRNA反式连接赋能大片段基因递送，
关于CAN204
CAN204 是一种基于双AAV 载体的基因疗法，旨在解决最常用的基因治疗载体——腺相关病毒（AAV）有限载荷能力，我们很高兴能继续尽快且安全地推进这一项目，包括杜氏肌营养不良症（DMD）、
由罗切斯特大学和Scriptr Global Inc.的 Douglas Anderson 博士及其同事开发的 StitchR 技术，董事长兼首席执行官薛群博士表示，杜氏肌营养不良是一种由DMD基因突变引起的 X 连锁遗传性肌肉疾病，双AAV载体表达基因序列的左右半部分，
2021年，全球基因治疗研究负责人Jason West博士指出：“相较于其它基于双载体和单载体 AAV的基因疗法， CAN204 可能代表了同类产品的最佳疗法。是肌营养不良患者常见的发病和死亡原因。这项新的研究表明，共同开发针对肌营养不良症【包括 杜氏肌营养不良（DMD）、从而产生大的蛋白质。研究者进一步证实这种midi-dystrophin蛋白功能的有效性，
